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1990年9月，美国批准了世界上首个基因治疗方案。从此，世界各国掀起了研究基因治疗的热潮。值得提出的是，无论哪一种基因治疗目前都处于初期的临床试验阶段，均没有稳定的疗效和完全的安全性。可以说，在没有完全解开人类基因组的运转机制、充分了解基因机制和疾病的分子机理之前，进行基因治疗是相当危险的。
1999年9月，一位18岁的美国青年在接受基因治疗时不幸死亡，成为被报道的首例死于基因治疗的患者。2002年，法国包括一名3岁男孩在内的11名儿童同时接受了基因治疗，4月，这次试验性的基因治疗获得成功，所有患儿状况良好，而且表现出具有正常免疫力的迹象。但没过多久，医疗专家查出这名3岁儿童突然在基因治疗宣告成功后患上了某种类似白血病的癌症，有关专家认为这是由基因治疗引起的。这立刻引起各国的广泛关注。在这次医疗试验中，用于治疗疾病的基因被包裹进经修饰的逆转录酶病毒载体，然后再进入患者细胞中与DNA结合。虽这些病毒载
